A menudo me preguntan cuáles son mis perspectivas sobre el sector de la biotecnología en vista de la rapidez con que se han desarrollado vacunas contra el COVID-19. Posiblemente todo ello solo sea un indicio de todo lo que aún está por llegar en el sector. Hemos asistido a un renacimiento que ha deparado en un aluvión de candidatos a nuevos fármacos en los últimos años. La cartera de medicamentos en fase de investigación y desarrollo está relativamente llena, tanto en fabricantes de fármacos pequeños como grandes, repartidos por Estados Unidos, Europa y China. Si algunos de estos avances alentadores se consolidan, podrían contribuir a impulsar el crecimiento del sector en el transcurso de los próximos diez años.
Estas son algunas de las tendencias que sostienen mi tesis:
El COVID-19 ha acentuado la tendencia hacia un desarrollo de medicamentos más rápido.
En algunos casos es posible desarrollar medicamentos a un ritmo mucho más rápido de lo que se pensaba antes. El proceso de aprobación acelerada que empleó el Organismo estadounidense para el Control de Alimentos y Medicamentos (US Food and Drug Administration, FDA) para las vacunas contra el coronavirus lleva implantado algún tiempo, así como en otros organismos reguladores del mundo. Europa, Japón, China y otros países cuentan con mecanismos similares que han permitido avanzar con mayor rapidez, especialmente cuando resulta imperativo disponer de un tratamiento para una enfermedad. Estos mecanismos tenderán a emplearse con más frecuencia, dada la atención que han recibido, a pesar de las críticas suscitadas por su utilización en áreas distintas al cáncer.
Como puede verse en el gráfico de abajo, la velocidad del desarrollo de vacunas se ha incrementado considerablemente con el tiempo. En el caso del COVID, recibimos la secuenciación del genoma del virus en enero de 2020 y ya contábamos con vacunas autorizadas a finales de ese año, lo que resulta asombroso.
Es posible que esto no vuelva a ocurrir con ninguna otra vacuna, a menos que se destinen miles de millones de dólares de fondos públicos que permitan a las compañías asumir todos los riesgos de forma paralela y avanzar lo más rápido posible. No obstante, desde la pandemia, las compañías están colaborando de varias formas que no habíamos visto hasta ahora.
Las compañías farmacéuticas están innovando con rapidez
Cronología del desarrollo de vacunas anteriores (años)
La pandemia ha puesto de relieve las enfermedades infecciosas.
Las enfermedades infecciosas son una de las principales fuentes de afecciones en el mundo y, aun así, conforman un área de investigación para el descubrimiento de fármacos que carecía de fondos suficientes. En lo que se refiere a la financiación y al número de acuerdos entre grandes y pequeñas empresas, solían ocupar los últimos puestos de la lista. Ahora ocupan el segundo lugar, solo por detrás de la oncología, en lo que respecta a la atención y financiación que reciben en el marco de operaciones de fusiones y adquisiciones, capital riesgo e inversiones de capital privado. Muchos de los principales problemas se están abordando ahora con cuantiosas inversiones.
Estamos entrando en un nuevo gran periodo de innovación en materia de células y genes que se emplean como medicinas.
Hemos visto tres grandes fases en la historia de la medicina. Durante alrededor de 200 años, los tratamientos se realizaban con productos químicos que podíamos fabricar de un modo reproducible. La mayoría de los mejores y más novedosos fármacos procedían de fábricas. Luego, en la década de 1970, aprendimos el modo de fabricar proteínas de forma fiable en una fábrica en vez de, por ejemplo, extraer insulina de vacas para usarlas como medicinas.
Había nacido la era de la biología. Comenzó primero con anticuerpos monoclonales, pero luego llegó una nueva generación de anticuerpos de ingeniería especializada.
El tercer gran periodo lo conforman células y genes que se emplean como medicinas, aunque solo estamos en los albores del mismo. Esto proceso cumple una doble promesa: (a) obtener curas funcionales de enfermedades que no podíamos tratar en el pasado (o lo hacíamos sin buenos resultados) con productos químicos o proteínas y (b) lograr tratamientos únicos en lugar de una terapia crónica para el resto de la vida del paciente. De momento, los productos basados en terapias génicas o celulares aprobados por la FDA estadounidense se están usando para tratar el cáncer, afecciones oculares y enfermedades hereditarias raras. En el futuro, se espera que sirvan también para enfermedades más comunes.
Las terapias en desarrollo están aumentando, con más de 360 en Estados Unidos destinadas a abordar diversas enfermedades. También hay un gran conjunto de pacientes aptos que técnicamente podrían recibir estas terapias. Sin embargo, la fabricación de células y genes es relativamente nueva y mucho más compleja y costosa que la fabricación de proteínas o productos químicos, lo cual crea riesgos sustanciales.
China avanza con rapidez por la curva de la innovación.
China desempeña un papel destacado en la industria biofarmacéutica mundial por dos razones: Es el segundo mayor mercado final del mundo, después de Estados Unidos, y está en rápida expansión. También es una fuente de innovación relevante a escala mundial. La versión de la FDA de China cada vez se parece más a su homólogo estadounidense, ya que ha adoptado algunas prácticas idénticas sobre el modo de tomar decisiones. Las autoridades normativas cambiaron algunas de las normas técnicas aplicadas para adaptarlas a las de Europa y Estados Unidos. Ahora este proceso está algo más armonizado. También han empezado a clasificar las solicitudes para dejar de priorizar viejos tipos de medicamentos no diferenciados para centrarse en los más modernos.
China es un mercado clave para los gigantes farmacéuticos
En China había una gran cantidad de antiguos medicamentos genéricos no diferenciados. Por ejemplo, existían casi 100 fabricantes de metformina (un antiguo medicamento genérico para la diabetes), lo cual supera con creces lo que se necesita; esto explica el descenso de fabricantes que se está registrando. Al mismo tiempo, China está empleando el dinero que ahorra para pagar fármacos innovadores destinados al conjunto de la población. El gobierno chino se está mostrando dispuesto a pagar por la innovación, lo que incentiva a las compañías para seguir invirtiendo en ella.
Desde 2015, las autoridades chinas han venido impulsando políticas que animan e incentivan a las compañías nacionales a competir con las multinacionales. En este sentido, la industria biofarmacéutica es algo distinta a otros sectores en China, que podrían ser las próximas en someterse a un mayor control normativo.
Nuevos avances en el uso del sistema inmunitario para el tratamiento de enfermedades.
La oncología fue el primer ámbito en el que triunfó este concepto más allá de las enfermedades del propio sistema inmunitario; medicamentos como Keytruda, de Merck, y Opdivo, de Bristol-Myers, se han convertido en una de las mayores categorías de la oncología. Sin embargo, apenas estamos empezando a indagar en el tema y a averiguar cómo podemos aprovechar el sistema inmunitario humano para abordar otras enfermedades.
La idea de comprender mejor el sistema inmunitario y aprovecharlo para intervenir potencialmente en otras enfermedades ha ido cobrando impulso. Una de esas áreas es la inmunooncología, que es el estudio y desarrollo de tratamientos para el cáncer que aprovechan el propio sistema inmunitario del organismo.
El descubrimiento de fármacos es más internacional que nunca
La investigación sucede en compañías de cualquier tamaño, grandes o pequeñas. Las grandes empresas son muy conscientes de cómo deben equilibrar sus prioridades y de dónde obtienen la innovación, tanto interna como externamente. Pueden nutrirse de ideas tanto de laboratorios académicos como de compañías diminutas; de ahí que compren empresas pequeñas y medianas a lo largo de todo el proceso.
El número de compañías pequeñas y medianas ha aumentado drásticamente, al igual que la cuantía de fondos de capital riesgo que se destinan al sector de ciencias de la vida en general y al biofarmacéutico, en particular. Son las pequeñas empresas las que asumen los mayores riesgos y las que trabajan más a fondo en las ideas más punteras y novedosas. Luego, cuando consiguen cierta aceptación, ya sea a través de modelos animales o de datos clínicos preliminares, empiezan a asociarse también con grandes compañías farmacéuticas.
Parte de lo que impulsa las cotizaciones de las biotecnológicas de pequeña y mediana capitalización es la previsión de posibles adquisiciones o convenios de colaboración con compañías más grandes. La innovación sucede en todas las áreas geográficas, no solo en Cambridge, en el Reino Unido, o en la Bahía de San Francisco. En China, por ejemplo, hay multitud de pequeñas compañías emergentes que trabajan en nuevas áreas de la biología, y muchas que surgen rápidamente con versiones mejoradas de categorías en las que trabajan otras compañías multinacionales.
Por esa razón, considero importante aplicar un enfoque de análisis bottom-up a escala mundial que nos permita identificar las mejores oportunidades de valor. No creo que se pueda adoptar un enfoque múltiple en este caso.
