Innovazione nel settore sanitario: un’opportunità a lungo termine
13 MAG, 2024
AUTORE: Andy Budden, Direttore degli Investimenti, Capital Group
Molti analisti e manager di Capital Group ritengono che stiamo entrando in un ‘età d'oro’ dell'innovazione sanitaria. Un motivo è che la biofarmaceutica sembra essere in una ‘terza ondata’ di innovazione.
La prima si è concentrata principalmente sulla chimica - composti semplici creati nei laboratori - per curare malattie e disturbi quotidiani. La seconda è passata principalmente dalla chimica inorganica alla chimica organica, con grandi molecole organiche o terapie a base di proteine molto più efficaci e con meno effetti collaterali.
Siamo ora all'inizio della terza ondata, l'era genetica, che potrebbe trasformare l'assistenza sanitaria. Progressi nel sequenziamento genomico e nell'elaborazione dei dati stanno permettendo ai laboratori farmaceutici di ricercare, sviluppare e implementare interventi altamente mirati e precisi, come la terapia genica e persino l'editing genetico.
La confluenza di queste nuove tecnologie e il ritmo dell'innovazione stanno aprendo la strada a nuovi trattamenti che affrontano malattie su larga scala ma in gran parte inesplorate a livello mondiale. Esempi di aree in cui si stanno verificando incoraggianti tassi di sviluppo includono i seguenti:
Obesità
Le malattie metaboliche croniche sono forse il più grande peso per la salute pubblica di questa generazione, con oltre cinque milioni di morti all'anno nel mondo a causa di malattie legate all'obesità. Aziende come Novo Nordisk hanno recentemente introdotto sul mercato una classe di farmaci ‘GLP-1’, che agiscono stimolando il rilascio di insulina nel pancreas, bloccando l'inutile rilascio di glucagone dopo i pasti e rallentando lo svuotamento gastrico, che insieme riducono l'assunzione di cibo. Ancora più importante, questi farmaci sono molto efficaci, inducendo una perdita di peso di circa il 15-20%, con effetti collaterali minimi.
Sebbene i GLP-1 e le aziende che li producono abbiano recentemente attirato un grande interesse da parte degli investitori, riteniamo che siamo ancora nelle prime fasi di una lunga corsa per il potenziale di questi farmaci. Un motivo per questo è semplicemente la dimensione del mercato. Nel 2022, circa nove milioni di persone negli Stati Uniti hanno prescritto GLP-1, rispetto a una popolazione globale di obesità di oltre un miliardo.
Attualmente, i GLP-1 vengono somministrati per iniezione, il che sta creando noti collo di bottiglia nella consegna del farmaco. Tuttavia, diverse aziende stanno lavorando su una nuova generazione di piccole molecole GLP-1, che dovrebbero essere più rapide da produrre, consegnare e somministrare, il che espanderebbe il mercato.
Infine, i farmaci GLP-1 hanno mostrato una potenziale efficacia nel cambiare la progressione di altre comorbilità associate in malattie del cuore, del fegato e dei reni, che a loro volta potrebbero avere effetti di vasta portata sul sistema sanitario globale. I nuovi farmaci dimagranti potrebbero avere benefici di vasta portata.
Popolazioni di pazienti globali in potenziali aree di trattamento per farmaci della classe GLP-1
Cancro
Essendo la seconda causa di morte nel mondo, la lotta contro diverse forme di cancro è un focus chiave al quale molte aziende dedicano risorse significative. Un esempio è l'azienda farmaceutica anglo-svedese AstraZeneca, che negli ultimi 10 anni ha subito una grande transizione da un focus sulla cura primaria a concentrare più della metà dell'azienda sull'oncologia, un mercato stimato valere più di 250 miliardi di dollari entro il 2030.
Deterioramento cognitivo
La malattia di Alzheimer è la settima causa di morte negli Stati Uniti e la più comune tra gli adulti. Anche in questo caso, diverse aziende stanno attualmente lavorando su farmaci per ritardare o prevenire la sua insorgenza, come l'anticorpo monoclonale donanemab di Eli Lilly.
A differenza delle opzioni attualmente disponibili, che alleviano solo i sintomi, il donanemab è un trattamento 'modificante la malattia' progettato per combattere la malattia sottostante. Nel 2023, Eli Lilly ha pubblicato i risultati di uno studio di fase 3 sul donanemab in cui il farmaco ha ridotto l'accumulo di amiloide, in media, dell'84% tra i partecipanti. Ancora più importante, i partecipanti che hanno ricevuto il farmaco hanno mostrato, in media, un rallentamento del 35% del declino cognitivo clinico e una diminuzione del 40% nella capacità di svolgere attività quotidiane.
Sebbene l'azienda riconosca che ci sono ancora rischi e effetti collaterali associati che richiedono ulteriori studi, i risultati sono molto incoraggianti per la prospettiva di poter un giorno affrontare questa malattia.
Dolore
Il dolore è la forma di malattia più comunemente sofferta, che colpisce più persone rispetto a diabete, malattie cardiache e cancro combinati. I più comuni antidolorifici da banco, come l'aspirina e il Tylenol, hanno un'efficacia limitata, mentre gli oppioidi - antidolorifici più forti utilizzati in casi più gravi - funzionano convincendo il cervello che il dolore non conta. Gli oppioidi hanno anche una serie di effetti collaterali, tra cui il potenziale per la dipendenza. Aziende come Vertex Pharmaceuticals stanno sviluppando farmaci che bloccano il segnale nei nervi periferici al di fuori del sistema nervoso centrale, mirando alla fonte del dolore. Il vantaggio aggiuntivo di questo approccio è che, non agendo sul cervello, ci sono meno potenziali effetti collaterali.
Generazione di tecnologie di piattaforma
Al centro dei potenziali trattamenti e terapie per una vasta gamma di malattie c'è una nuova generazione di tecnologie di piattaforma, che hanno attirato l'attenzione durante il COVID, dove i vaccini basati sulla tecnologia mRNA sono stati sviluppati e distribuiti con successo su larga scala a livello mondiale.
Le tecnologie di piattaforma sono scoperte scientifiche fondamentali che cambiano la nostra comprensione della biologia o invenzioni di ingegneria che ampliano i nostri strumenti per comprendere e intervenire nelle malattie umane. Per prendere in prestito una frase dalla società di venture capital Andreesen Horowitz, 'se le terapie di successo sono le uova d'oro dell'industria biofarmaceutica, le piattaforme sono le oche'. Una delle caratteristiche più attraenti di queste tecnologie è la loro scalabilità, dato che sono agnostiche rispetto alla piattaforma.
Un esempio di una promettente tecnologia di piattaforma è l'interferenza RNA (RNAi). Molte malattie si sviluppano a causa dell'accumulo di proteine mutate; con l'RNAi, possiamo ora 'tagliare' il segnale a queste proteine. Alnylam Pharmaceuticals sta sviluppando la tecnologia RNAi da 15 anni. L'azienda ha introdotto la prima terapia RNAi approvata al mondo e ora ha un portafoglio di terapie RNAi in fase di sperimentazione per malattie genetiche, cardiometaboliche, infettive e del sistema nervoso centrale.
